Definition
Genterapi er en behandling, der indebærer ændring af de gener inde i kroppens celler til at stoppe sygdommen.
Gener indeholder dit DNA - den kode, der styrer meget af din krops form og funktion, fra at gøre dig vokse højere for at regulere din krop systemer. Gener, der ikke fungerer korrekt, kan forårsage sygdom.
Genterapi erstatter en defekt gen eller tilføjer et nyt gen i et forsøg på at helbrede sygdommen eller forbedre din krops evne til at bekæmpe sygdommen. Genterapi lover godt for behandling af en lang række sygdomme, herunder cancer, cystisk fibrose, hjertesygdomme, diabetes, hæmofili og AIDS.
Forskerne er stadig studerer, hvordan og hvornår man skal bruge genterapi. I øjeblikket, i Europa, er genterapi kun tilgængelig som en del af et klinisk forsøg.
Se også
Hvorfor det er gjort
Genterapi bruges til at korrigere defekte gener med henblik på at helbrede en sygdom eller til at hjælpe din krop bedre bekæmpe sygdommen.
Forskere undersøger flere måder at gøre dette, herunder:
Udskiftning muterede gener. Nogle celler bliver syge, fordi visse gener fungerer forkert eller ikke længere arbejde på alle. Udskiftning af defekte gener kan hjælpe med at behandle visse sygdomme.
For eksempel kaldes en p53 normalt forhindrer tumorvækst i kroppen. Flere typer af kræft har været knyttet til problemer med p53-genet. Hvis lægerne kunne erstatte det defekte p53-genet, kan der udløse kræftcellerne til at dø.
- Fastsættelse muterede gener. Muterede gener, der forårsager sygdommen kan slås fra, så de ikke længere fremmer sygdom eller raske gener, der medvirker til at forhindre sygdommen kan være tændt, så de kan hæmme sygdommen.
- Realiseringen syge celler mere indlysende for immunsystemet. I nogle tilfælde tager dit immunsystem ikke angribe syge celler, fordi den ikke anerkender dem som ubudne gæster. Læger kan bruge genterapi til at træne dit immunsystem til at genkende de celler, der er en trussel.
Se også
Risici
Genterapi har nogle potentielle risici. Et gen kan ikke let sættes direkte ind i dine celler. Snarere, det normalt skal leveres ved hjælp af en bærer, der kaldes en vektor. De mest almindelige genterapivektorer er virus, fordi de kan genkende visse celler og bære genetisk materiale i cellernes gener.
Forskere fjerne det oprindelige sygdomsfremkaldende gener fra vira, og erstatte dem med de gener, der er nødvendige for at stoppe sygdommen.
Denne teknik giver følgende risici:
- Uønsket immunsystem reaktion. Din krop immunsystem kan se de nyligt indførte vira som ubudne gæster, og angribe dem. Dette kan medføre betændelse og i alvorlige tilfælde, organsvigt.
- . Målretning de forkerte celler, fordi virus kan påvirke mere end én type celler, er det muligt, at de ændrede vira kan inficere yderligere celler - ikke kun de målrettede celler, der indeholder muterede gener. Hvis dette sker, raske celler kan blive beskadiget, hvilket anden sygdom eller sygdomme, herunder kræft.
- Infektion forårsaget af virus. Det er muligt, at når indført i kroppen, kan de vira genvinder deres oprindelige evne til at forårsage sygdom.
- Mulighed for at forårsage en tumor. Hvis de nye gener bliver indsat i det forkerte sted i dit DNA, der er en chance for, at indsættelsen kan føre til tumordannelse. Dette er sket lejlighedsvis i nogle kliniske forsøg.
Genterapi kliniske forsøg i gang i USA, er nøje overvåget af Food and Drug Administration og National Institutes of Health at sikre sikkerheden for dem, der deltager i undersøgelserne.
Se også
Hvad du kan forvente
I øjeblikket er den eneste måde for dig at modtage genterapi er at deltage i et klinisk forsøg. Kliniske forsøg er undersøgelser, der hjælper lægerne afgøre, om en genterapi tilgang er sikkert for mennesker. De hjælper også lægerne forstå virkningerne af genterapi på kroppen.
Deres specifikke procedure vil afhænge af den sygdom, du har, og den type genterapi, der anvendes.
Som et eksempel på en type af genterapi, kan du have blod trukket, eller du kan have brug for knoglemarv fjernet fra din hofteben med en stor nål. Derefter, i et laboratorium, er celler fra blod eller knoglemarv udsat for en virus eller en anden type af vektor, der indeholder det ønskede genetiske materiale.
Når vektoren er trådt cellerne i laboratoriet, er disse celler injiceres tilbage i din krop ind i en vene eller i vævet, hvor dine celler tage op vektor sammen med de ændrede gener.
Vira er ikke de eneste vektorer, der kan bruges til at bære ændrede gener ind i kroppens celler. Andre vektorer bliver undersøgt i kliniske forsøg kan nævnes:
- Stamceller. Stamceller er de celler, hvorfra alle andre celler i kroppen er skabt. For genterapi kan stamceller være uddannet i et laboratorium for at blive celler, der kan hjælpe med at bekæmpe sygdommen.
- Liposomer. Disse fede partikler har evnen til at bære de nye terapeutiske gener til målcellerne og passere gener i dine celler 'DNA.
Se også
Resultater
Mulighederne for genterapi holde meget lovende. Til dato har imidlertid dette løfte ikke er blevet realiseret.
Kliniske forsøg med genterapi i mennesker har vist en vis succes i behandling:
- Svær kombineret immundefekt
- Hæmofili
- Blindhed forårsaget af retinitis pigmentosa
- Leukæmi
Men flere væsentlige barrierer står i vejen for genterapi blive en pålidelig form for behandling, herunder:
- Finde en pålidelig måde at få genetiske materiale ind i celler
- Mindske risikoen for bivirkninger
- Målretning de rigtige celler
Genterapi er fortsat et meget aktivt forskningsområde.